„Лекарства с нуклеинова киселина“ използва „нуклеинова киселина“, която се отнася до вещества като ДНК и РНК, които контролират генетичната информация, като лекарства.Те позволяват насочване на молекули като иРНК и миРНК, които не могат да бъдат насочени с традиционните лекарства с ниско молекулно тегло и лекарства с антитела, и има големи очаквания за тези лекарства като следващо поколение фармацевтични продукти.Провеждат се активни изследвания в световен мащаб, тъй като се очаква да доведат до създаването на лекарства, които преди са били неразрешими.
От друга страна, беше посочено, че разработването на лекарства за нуклеинови киселини има проблеми за преодоляване, включително „(i) нестабилност на молекулите на нуклеинова киселина в тялото,“ „(ii) опасения за нежелани лекарствени реакции“ и „(iii) затруднения в системата за доставяне на лекарства (DDS).“Освен това японските компании изостават в разработването на лекарства за нуклеинова киселина поради монополизирането на доминиращите патенти за нуклеинова киселина от компании в Европа и САЩ, причинявайки намеса в японското развитие.
Характеристики на лекарства с нуклеинова киселина
„Лекарства с нуклеинова киселина“ е технология за откриване на лекарства от следващо поколение с напълно различен механизъм на действие от традиционните фармацевтични продукти.Той също така се отличава със способността да се произвежда лесно при умерени по размер молекули и потенциала да проявява ефикасност и безопасност, които надминават тези на лекарствата с антитела.Поради тези характеристики има очаквания лекарствата на нуклеинова киселина да се прилагат при рак и наследствени заболявания, които преди са били трудни за лечение, както и при заболявания като грип и вирусни инфекции.
Видове лекарства с нуклеинова киселина
Лекарствата с нуклеинова киселина, които използват ДНК и РНК, включват тези, които са насочени към нуклеинови киселини на етапа, където протеинът се синтезира от ДНК на генома (като иРНК и миРНК), и тези, които са насочени към протеин.
Видове и характеристики на лекарствата от нуклеинови киселини (лекарства за профилактика и лечение)
Съществуват лекарства с нуклеинови киселини с различни видове и характеристики според мишените и механизмите на действие.
| Тип | Мишена | Място на действие | Механизъм на действие | Резюме |
| siRNA | тРНК | Вътре в клетката (цитоплазма) | иРНК разцепване | Двуверижна РНК с разцепване на иРНК, хомоложна напоследователност (siRNA), едноверижна фиби РНК (shRNA) и др.с ефект според принципа на RNAi |
| миРНК | микроРНК | Вътре в клетката (цитоплазма) | заместване на микроРНК | Двойноверижна РНК, miPHK на едноверижна фиби РНКили неговата мимика се използва за укрепване на функцията на miPHK влошенаот разстройства |
| Антисенс | тРНК миРНК | Вътре в клетката (в ядрото, цитоплазмата) | разграждане на иРНК и миРНК, инхибиране на сплайсинга | Едноверижна РНК/ДНК, която се свързва с целевата иРНКи miPHK, за да предизвика разграждане или инхибиране,или действа, за да прескочи екзон при сплайсинг |
| Аптамер | Протеин (извънклетъчен протеин) | Извън клетката | Функционално инхибиране | Едноверижна РНК/ДНК, която се свързва с целевия протеинпо подобен начин на антителата/ДНК |
| Примамка | Протеин (транскрипционен фактор) | Вътре в клетката (в ядрото) | Инхибиране на транскрипцията | Двуверижна ДНК с идентична последователност на мястото на свързванеза транскрипционен фактор, който се свързва с транскрипционния факторна засегнатия ген за потискане на целевия ген |
| Рибозим | РНК | Вътре в клетката (цитоплазма) | разцепване на РНК | Едноверижна РНК с ензимна функция за свързване и разцепванена таргетната РНК |
| CpG олиго | Протеин (рецептор) | Клетъчна повърхност | Имунопотенциране | Олигодезоксинуклеотид с CpG мотив (едноверижна ДНК) |
| други | - | - | - | Лекарство от нуклеинова киселинаs различни от изброените по-горе, които действат заактивират вродения имунитет, като PolyI:PolyC (двойноверижна РНК)и антиген |
Време на публикуване: 25 юли 2023 г
